El 'Ratoncito Pérez' quiere los dientes de tus hijos para tratar enfermedades raras: la terapia celular

El primer obstáculo para las personas con una enfermedad rara es el diagnóstico. Y es que las probabilidades de que el médico sea capaz de identificarla son escasas. En aquellos casos en los que sí se consigue aparece el segundo problema: el tratamiento. Se estima que más del 95% de las enfermedades raras no tienen un tratamiento disponible.

Ahora, un grupo de investigadores españoles ha probado por primera vez que la mejora de este tipo de tratamientos podría encontrarse en los dientes de leche. Así es, estas piezas que suelen caerse entre los 5 y 11 años de edad de forma natural servirían para conocer qué fármacos mejorarían la función cerebral en las enfermedades raras relacionadas con el sistema nervioso.

En concreto, se centraron en el autismo, las leucodistrofias o el síndrome de Rett. "Lo primero que hicimos fue obtener dientes de leche de los niños con esas enfermedades. A partir de las células madre de la pulpa dental, pudimos producir neuronas", explica Salvador Martínez, director del Instituto de Neurociencias de Alicante y líder de la investigación, a EL ESPAÑOL.

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Estas neuronas presentaban alteraciones típicas del funcionamiento que se habían descrito en esas enfermedades. "Teníamos un modelo de la enfermedad en neuronas humanas derivadas de dientes de leche", sintetiza Martínez.

No vale cualquier diente

Los investigadores ya han analizado un total de 40 dientes de leche de niños con enfermedades raras. La gran ventaja es que llegan a sus manos mediante un proceso nada invasivo: "Cuando hay una posible donación, le damos a los padres un frasco para que echen el diente en líquido de cultivo y me lo traigan al laboratorio".

Lo más importante es que esté recién caído. "No vale el que ha estado toda la noche debajo de la almohada", apunta Martínez. Estos dientes secos no servirían puesto que las células que están en su interior no estarían vivas. También tienen que conservarla en frío hasta tres días en una bolsa con la propia saliva del menor.

Una vez en cultivo, han descubierto que si incluyen células sanas, las de los niños que tienen una enfermedad rara mejoran el funcionamiento de las enfermas. "Por lo tanto, se podría plantear terapia celular en estas enfermedades", indica el catedrático de Anatomía y Embriología Humana.

El objetivo realista es detener la progresión de la enfermedad. Y es que al ser enfermedades degenerativas progresivas, no se podrían regenerar las células dañadas. Pero sí que sería posible mantener sanas las células que no se hayan visto afectadas.

En este sentido, el equipo liderado por Martínez ya ha conseguido resultados esperanzadores en pacientes con ELA. Mediante el trasplante de células madre de médula ósea han evitado que las neuronas del paciente desaparezcan.

Un banco de células

Los investigadores también se han planteado crear un banco de células de dientes de leche con enfermedades raras. El proyecto, denominado el Ratoncito Pérez de las enfermedades raras, facilitará la adquisición de muestras a los investigadores interesados en avanzar en las posibles terapias.

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"Al principio, era ilusionante. Pero después es complicado porque al final no hay tantos dientes", lamenta Martínez. "Cuesta obtenerlos. Aunque no tenemos que dejar el empeño porque sea un poco difícil", prosigue. De conseguirlo, el banco de células también podría ser un instrumento para testar posibles fármacos y generar nuevos medicamentos.

Martínez reconoce que en su grupo de investigación cuentan con el personal suficiente como para realizar este futuro ensayo clínico. No confirma que esto pueda llegar a ser así. Tampoco se atreve a vaticinar cuándo se obtendrían los resultados: "Las fechas son muy peligrosas. La gente las subraya en rojo", critica Martínez.

Martínez lidera un grupo de investigación de unas 15 personas. Entre ellas se encuentra su propia hija, Marta Martínez. "En este caso, la idea surge de mí. Pero ella también es la autora de la tesis que analizó las células de niños con autismo", presume. Aquel trabajo sirvió para demostrar que en el caso de los adultos era posible extraer neuronas de las células de los dientes con caries.

Preguntado por su relación más allá del ámbito de trabajo, Martínez confiesa que siguen hablando del proyecto. "En el mundo de las ideas, que también es el de la ciencia, no te sales de él nunca. Además, así estamos entretenidos y no hablamos de tonterías", sentencia.