El científico que puede acabar con la diabetes: 'No pienso en el Nobel, sino en ver a mis hijos sin insulina'

Uno piensa que esta forma parsimoniosa de hablar se ha ido moldeando a lo largo de más de 20 años investigando la enfermedad y explicando qué es lo que quería hacer. Esa persistencia, con algo que pensaba que 'solo' iba a tardar 4 o 5 años en resolver, es lo que le ha valido ganar el III Abarca Prize, Premio Internacional de Ciencias Médicas Doctor Juan Abarca.

Porque su trabajo puede cambiar la vida de 9 millones de personas en todo el mundo, 90.000 de ellas en España, empezando por sus propios hijos. En 1991, con tan solo seis meses, diagnosticaron a Sam con diabetes tipo 1: era su propio sistema inmune el que estaba acabando con las células del páncreas productoras de insulina y condenando al bebé a una vida de inyecciones y control de la glucosa continuo. Unos años después le detectarían la misma enfermedad a su hija Emma, que ya tenía 14 años. 

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Melton y su equipo han logrado reprogramar células madre humanas para transformarlas en células pancreáticas productoras de insulina y trasplantarlas a personas con diabetes. Dos de ellas ya llevan más de un año sin necesidad de inyectarse ni controlarse la glucosa, abriendo la puerta a la curación de esta enfermedad.

Pese a tal logro, el científico estadounidense, que hace un año pidió una excedencia de su puesto de codirector del Instituto de Celulas Madre de Harvard para trabajar a jornada completa como investigador para Vertex, el laboratorio con el que está desarrollando la terapia que revolucionará la diabetes, se muestra abrumado por la atención que está recibiendo.

Sin embargo, no es un desconocido. Melton ha aparecido por dos veces en la lista de los 100 personajes más influyentes de la revista TIME gracias a su trabajo con las células madre y la defensa de su uso investigador: cuando George W. Bush cortó la financiación pública de investigaciones con células madre embrionarias humanas, ofreció las líneas celulares de su laboratorio para todos aquellos investigadores que lo necesitaran.

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Curar la diabetes es una investigación de Premio Nobel. ¿Se ve con la medalla ya en sus manos?

En realidad, no pienso en ello. Para mí, el premio sería ver que mis hijos nunca tuvieran que inyectarse insulina. Creo que, para cualquier padre, ver que tus hijos se libren de una enfermedad ya es el mayor premio al que puedes aspirar.

Dos personas llevan ya un año sin utilizar insulina. ¿Podemos decir que están curadas?

Lo describiría como cura funcional. Siguen teniendo diabetes pero están libres de la implacable necesidad de inyectarse insulina y controlar la glucosa en sangre.

¿Cuándo podremos decir que una persona se ha curado de la diabetes?

No sé si es posible curar a alguien de una enfermedad autoinmune, pero, para el paciente, librarse de estar siempre pendiente de esa inyección es el equivalente a la cura.

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Usted empezó a investigar la diabetes por sus hijos. ¿Confía en que ellos podrán beneficiarse de sus descubrimientos?

Lo espero que con seguridad. Esa es mi motivación y sería maravilloso si ayuda a todos los niños con esta enfermedad. 

¿Cómo se transforma algo complejo como la reprogramación de células madre en una terapia estandarizada?

Esta va a ser una respuesta larga. Empezamos con una célula especial, la célula madre. Esa célula puede transformarse en cualquier parte del cuerpo: pies, cerebro, músculo, sangre… Cualquier parte.

Melton ha atendido a El Español antes de la ceremonia de entrega del Abarca Prize. Rodrigo Mínguez

Nuestro gran desafío era darle las instrucciones para que se convirtiera en una célula capaz de producir la hormona que nos interesa, la insulina. 

Cuando un óvulo fecundado comienza a desarrollarse en un humano, la primera decisión que tiene que tomar es transformarse en una de estas cosas: ectodermo (que serán la piel y los nervios), mesodermo (que serán los huesos, la sangre y los músculos) o endodermo. 

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Le decimos sea el endodermo primero. La mejor forma de pensar en esto es, probablemente, cuando vas de pesca y le quitas las vísceras al pescado. El endodermo es primero la boca, luego el esófago, el estómago, el hígado, el páncreas, el intestino… Son todas las cosas que le quitas al pescado antes de comerlo.

Le decimos a las células que se transformen en endodermo primero; luego, en intestino; luego, páncreas y, finalmente, células productoras de insulina.

Podemos pensarlo como si educáramos a un niño para llegar a lo que quiere ser: requiere una serie de pasos. Es un proceso de seis pasos con 15 factores diferentes, en una concentración correcta, a lo largo de un periodo de 30 días, para conseguir que estas células madre se conviertan en islotes pancreáticos. Esto me llevó 20 años.

Quizá todos estos detalles no interesen a la gente, pero para mí es muy gratificante que esta búsqueda inusitada durante más de 20 años tenga su recompensa.

¿Cuándo comenzó a vislumbrar que su investigación iba a tener éxito? ¿Cuál fue la mayor dificultad para llegar hasta allí?

Inicialmente, pensé que este problema me llevaría 4 o 5 años. Para ser sincero, si hubiera sabido que me tomaría 20 años, me habría pensado seguir con ello [risas].

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El primer problema que tuve que afrontar fue el material, las células madre embrionarias humanas. Obtener estas células llevó bastante tiempo. Estas células provenían de clínicas de fertilización in vitro.

A partir de ahí, es un procedimiento de estos seis pasos. Diría que no hubo un solo paso particularmente difícil excepto el último, el de hacer que la célula fuera funcional, respondiera a la glucosa. Eso fue lo más difícil y, para ser sincero, probé muchos experimentos tontos que no funcionaron. Era como si estuvieras en Madrid y quisieras ir a Barcelona pero no supieras dónde está. Eliges el camino incorrecto muchas veces, vuelves atrás y pruebas de nuevo. Lo que nos salvó fue la persistencia.

Quiero recalcar que tuve muchas ventajas. Yo era profesor de una universidad considerada muy buena en Estados Unidos, Harvard, y tuve muchos estudiantes extraordinarios. A lo largo de este periodo, al menos 50 estudiantes me ayudaron muchísimo.

Hace 20 años, la Administración Bush cortó la financiación pública a las investigaciones con células madre embrionarias humanas. ¿Cree que, de no haber sido así, se habría logrado antes la cura de la diabetes?

Yo soy muy afortunado por trabajar en una universidad privada como Harvard. Los graduados de Harvard son los que respaldan esta investigación, así que no dependemos de financiación federal. 

¿Sigue habiendo estigmatización en esta investigación o eso forma parte del pasado?

Si la hay, son pocos. No creo que nadie se oponga a tratar de encontrar curas y tratamientos para niños utilizando células madre adultas o embrionarias.

Melton trabaja actualmente para el laboratorio farmacéutico Vertex. Rodrigo Mínguez

El enfoque de reprogramación de las células madre, ¿puede utilizarse para otras enfermedades?

Sí, pero no para todas las enfermedades. Estaríamos hablando de enfermedades donde hay un defecto celular.

Vamos a entrar en algo de biología. Una posibilidad es que la enfermedad esté causada por un único gen defectuoso. Es el caso de la anemia de células falciformes. Una terapia prometedora es arreglar ese gen.

Otras enfermedades no son el resultado de un único gen sino de muchos y, además, una señal ambiental. Dos ejemplos de esto serían la diabetes tipo 1 y la enfermedad de Parkinson.

Otro posible tratamiento puede ser crear células nerviosas que están ausentes en el párkinson y trasplantarlas al cerebro. Pero no estoy diciendo en ningún momento que las células madre sean capaces de curar cualquier enfermedad.

El año pasado pidió una excedencia en Harvard para trabajar en Vertex. ¿Se trabaja mejor, en estas últimas fases de la investigación, en la empresa privada que en el mundo académico?

Es verdad que me moví a Vertex y dejé Harvard, pero la razón es que nuestra universidad no tiene las instalaciones o el conocimiento para extender un hallazgo académico y hacer un medicamento. 

Este tipo de terapias no parecen precisamente baratas. ¿Cómo pueden llegar a la mayor cantidad de gente posible?

Esta es una pregunta importante pero queda fuera de mi área de conocimiento. Pero lo que creo es que, una vez que la terapia haya mostrado su efecto y se haya aplicado a muchas personas, el coste se reducirá.

Rodrigo Mínguez

Por ejemplo, hay aproximadamente 3 millones de personas con diabetes tipo 1 en Norteamérica y Europa. Puede ser una mala analogía, pero tiendo a pensar en un coche eléctrico. El primero fue muy caro, pero a medida que más gente lo usaba, los costes se redujeron. Pero, de nuevo, no soy economista y no soy bueno prediciendo los costes.

Puedo decir que, como padre, pagaría lo que fuera para encontrar el mejor tratamiento para mi hijo. Cualquier padre diría, "daría todo por darle una buena vida a mis hijos".

¿Podemos decir que un niño que nazca hoy y le diagnostiquen diabetes tipo 1, tendrá garantizada su cura en el futuro y podrá vivir sin diabetes el resto de su vida?

Ese, sin duda, es mi compromiso, y tengo razones para creer que es posible. Me gustaría añadir que no estoy acostumbrado a tener tanta atención y creo que, en su artículo, sería apropiado dar esperanza a los padres y personas afectadas por diabetes tipo 1. No quiero que se queden sin esperanza.