Actualmente hay diversos tipos de sustancias consideradas fármacos o medicamentos. Todos ellos comparten en común que se aplican a seres humanos, pero no siempre tienen por qué ser sustancias tomadas en forma de pastillas, cápsulas o sobres, ni tampoco ser inyectadas por vía intravenosa o intramuscular sin más.
Ese es el caso de Zolgensma de Novartis, una terapia génica para la atrofia muscular espinal (AME), cuyo coste total es de 1,9 millones de euros, aunque la farmacéutica permite su pago a plazos de 425.000 dólares anuales distribuidos en cinco años.
La Foods & Drugs Administration (FDA, el organismo que regula fármacos y alimentos en EEUU) acaba de aprobar este nuevo tratamiento, el cual pretende mejorar y abaratar el tratamiento previamente utilizado contra la atrofia muscular espinal o AME.
Zolgensma es un tratamiento que se usa en dosis única para la AME, un tipo de trastorno presentado en uno de cada 11.000 nacidos vivos, causante de mortalidad infantil y de índole genético. Anteriormente Novartis, la farmacéutica fabricante del producto, ya había avisado que su precio oscilaría entre los 1.5 y los 5 millones de dólares.
Finalmente, el tratamiento costará solo 1,9 millones de euros. Novartis buscará trabajar con diferentes aseguradoras y crear acuerdos de cinco años según el éxito del tratamiento. De hecho, la farmacéutica ya está negociando con hasta 15 aseguradoras para barajar diferentes opciones de pago.
Aunque el precio del nuevo tratamiento suena desorbitado, se trata de una dosis única, y Novartis sugiere que los gobiernos y la sociedad en general deberán plantearse si de verdad el tratamiento vale lo que cuesta. De hecho, como recuerda la farmacéutica, el nuevo tratamiento para la atrofia muscular espinal cuesta hasta un 50% menos que la terapia estandar que se utiliza actualmente, ya que ésta requiere 10 años de tratamiento crónico
El Instituto de Revisión Clínica y Económica de los Estados Unidos, el cual se dedica a evaluar los precios de los fármacos, afirmó a principios del año 2019 que este tratamiento debería valer 1.5 millones de dólares. Sin embargo, tras la aprobación de la FDA, este instituto planteó que el precio final de 2.1 millones de dólares "cae dentro del límite superior del rango de referencia de precios" que tenían pensado.
De hecho, el instituto afirmó que las aseguradoras iban a subvencionar este tratamiento a cualquier precio, y Novartis ya había considerado elevar el mismo hasta los 5 millones de dólares. Por lo que, después de todo, el precio ha sido "menor" en comparación a la idea inicial.
Otro tratamiento que ya se usa contra este trastorno genético sería Spinraza, de Biogen, cuyo precio inicial es de 750.000 dólares el primer año, y 375.000 anualmente, por lo que resulta más caro en comparación al fármaco de Novartis.