Fabhalta, de Novartis: el primer y único medicamento aprobado por la Comisión Europea para tratar la glomerulopatía C3

La Comisión Europea ha aprobado el uso de Fabhalta (iptacopán), un nuevo medicamento oral desarrollado por Novartis, para tratar a adultos con glomerulopatía C3 (GC3), una enfermedad renal muy poco común y de evolución progresiva. Este tratamiento es el primero de su clase y el único aprobado específicamente para esta patología ultra rara. Su acción se dirige directamente a la causa principal del problema, lo que lo convierte en una opción innovadora y prometedora para los pacientes.

La GC3 suele diagnosticarse en adultos jóvenes y, lamentablemente, su pronóstico no es alentador: alrededor de la mitad de quienes la padecen terminan desarrollando insuficiencia renal en los diez años posteriores al diagnóstico. En esos casos, los pacientes necesitan someterse a diálisis de por vida o a un trasplante de riñón.

La aprobación de Fabhalta se ha basado en los resultados del estudio clínico APPEAR-C3G, el primero de Fase III realizado con pacientes con esta enfermedad. El estudio demostró que quienes recibieron el medicamento, junto con el tratamiento habitual de soporte, lograron reducir significativamente la cantidad de proteínas en la orina (proteinuria) en un 35,1% a los seis meses, en comparación con quienes recibieron placebo. Esta reducción es importante porque, en muchas enfermedades renales, la disminución de la proteinuria se asocia con un avance más lento hacia la insuficiencia renal.

Además, los datos mostraron que la función del riñón -medida a través de la tasa de filtración glomerular estimada- se mantuvo estable en los pacientes tratados, lo cual es una buena señal en términos de frenar el deterioro renal.

La glomerulopatía C3 afecta cada año solo a una o dos personas por millón de habitantes. Se trata de una forma de glomerulonefritis membranoproliferativa, una enfermedad que afecta a los glomérulos, que son unos pequeños filtros dentro del riñón.

En esta enfermedad, una parte del sistema inmunológico llamada "vía alternativa del complemento" se activa en exceso, provocando la acumulación de una proteína llamada C3 en estos filtros. Como resultado, se genera inflamación y daño en el riñón, lo que causa síntomas como proteínas o sangre en la orina, y una pérdida progresiva de la función renal.