La industria farmacéutica remarca que "si vamos a reformar la legislación europea tenemos que mejorar y poner el foco en la investigación y los medicamentos para las enfermedades raras". Así lo han expresado durante su intervención en el V Simposio del Observatorio de la Sanidad. 

Isabel Pineros, directora de Prestación Farmacéutica y Acceso de FarmaIndustria y Beatriz Perales, presidenta de la Asociación Española Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos han participado en la última jornada del evento organizado por EL ESPAÑOL e Invertia.

La Unión Europea actualmente está gestando la reforma de la legislación farmacéutica que también afectará a los medicamentos huérfanos, al respecto Beatriz Perales ha destacado que "estamos en un momento crítico porque convergen un montón de regulaciones y es el momento y la oportunidad de aprovechar el tener ese impulso en los beneficios de los medicamentos huérfanos en su evaluación y poder cumplir el objetivo de la Unión Europea de mejorar el acceso de los medicamentos huérfanos". 

"Se habla en el reglamento de la famosa exclusividad moderada y la Comisión Europea tenía el fin de favorecer la investigación para resolver las necesidades médicas", ha enfatizado. 

Por su parte, Isabel ha querido "poner en valor lo que supuso el reglamento del año 2000 que reconocía a las enfermedades huérfanas y eso supuso un cambio muy importante de manera que desde ese año hasta ahora se han nombrado 257 nuevos medicamentos huérfanos". Eso sí, "la condición de huérfano no permanece siempre por lo que ahora tenemos 150 medicamentos", ha explicado. 

"Tenemos que ser un poco cuidadosos porque si vamos a reformar la legislación europea tenemos que mejorar y poner el foco en la investigación y los medicamentos para las enfermedades raras porque lo que no que queremos es que haya un retroceso", ha resaltado. 

También ha enfatizado que "de cada 100 ensayos clínicos que empiezan cada año, 22 son de enfermedades raras, pero es que además significa que tenemos opciones de tratamientos para pacientes, en este caso en España, que no tienen que esperar a cinco años a que este el medicamento autorizado con lo cual es incentivo muy importante". 

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En esta línea, Beatriz Perales ha explicado que "para que las compañías farmacéuticas quieran instaurarse en España el manejo de las expectativas es muy importante por lo que si se quiere actualizar, este reglamento debería servir para eso".  

Sobre el reglamento europeo de tecnologías sanitarias, Perales ha explicado que "para el año 2025 se implementarán para medicamentos oncológicos que el 33% son medicamentos huérfanos y ya para el año 2028 serán para el resto de medicamentos huérfanos".

Evaluación a nivel europeo

Con lo cual ha resaltado que "podemos tener de positivo una evaluación a nivel europeo que esperemos que no se tenga que repetir a nivel nacional y también tenemos la posibilidad de asesoramiento clínico conjunto".  

En este sentido, Isabel Pineros ha destacado que "las terapias avanzadas casi todas son medicamentos huérfanos con lo cual entrarán de lleno en el año 2025". 

Si embargo, si ha resaltado que "el proceso de HTA europeo corre prácticamente en paralelo al proceso de evaluación de autorización, es decir, cuando la Agencia Europea evalúa un medicamento lo que está mirando es la calidad, seguridad y eficacia, mientras que el HTA lo que hace es un estudio de efectividad comparada, pero es que prácticamente van a correr a la vez porque para hacer un estudio de efectividad comprada tienes que tener una indicación terapéutica clara y no la vamos a tener

Beatriz Perales ha resaltado que "en los medicamentos huérfanos muchas veces no hay comparador y eso también dificulta que es lo que van a querer y tampoco vale el no comparar".