La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado este martes el nuevo medicamento más caro del mundo: recibe el nombre de Hemgenix, está recomendado para un tipo de hemofilia y cada tratamiento tiene un coste de 3,5 millones de dólares —el equivalente a unos 3,3 millones de euros—. Antes de la aprobación de este medicamento, el fármaco más caro del mundo era Zolgensma, para la atrofia muscular espinal y que tenía un precio de 2,1 millones de dólares por cada ciclo de tratamiento.

Hemgenix, que está producido por la empresa biofarmacéutica CSL Behring, es una terapia génica que sirve para tratar la hemofilia B. La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario que provoca que la sangre no se coagule de la manera adecuada: en todo el mundo la padecen 400.000 personas y en España, 3.000. Ahora bien, hay distintos tipos de hemofilia que se clasifican según el factor de coagulación de la sangre que esté afectado. La hemofilia A es el tipo más frecuente, afecta a una de cada 10.000 personas, y la B, que afecta a una de cada 50.000, según los datos de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo).

En España, se calcula que sólo existen 319 personas con este tipo de hemofilia y que, por lo tanto, de ser aprobado en nuestro país, podrían beneficiarse de este nuevo tratamiento. La hemofilia B —que también se conoce como la enfermedad de Christmas— es más frecuente en hombres y se caracteriza por presentar una falta o reducción del factor de coagulación IX. El tratamiento de esta enfermedad requiere de inyecciones rutinarias para mantener los correctos niveles del factor de coagulación que falta o que se encuentra reducido. Sin embargo, este nuevo tratamiento génico está pensado para ser administrado una vez.

Innovador

"La terapia génica para la hemofilia ha sido un horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de las hemorragias puede impactar de manera negativa en la calidad de vida de los individuos", explica Peter Marks, director del Centro para la Evaluación Biológica y la Investigación de la FDA. "La aprobación de este medicamento aporta una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un importante progreso en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga por esta enfermedad".

El Instituto de Revisión Clínica y Económica en Estados Unidos (ICER, por sus siglas en inglés) que, entre otras funciones, realiza análisis de rentabilidad de tratamientos ha reconocido a Hemgenix como el medicamento más caro del mundo y, frente a los 3,5 millones de dólares establecido por tratamiento, considera que el precio justo de este fármaco debería encontrarse entre los 2,93 y los 2,96 millones de dólares, según ha explicado la CNN. 

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Este medicamento no sólo ha hecho historia por ser el más costoso hasta la fecha, sino que también es la primera terapia génica para la hemofilia B. Las personas que viven con esta condición deben inyectarse el factor de coagulación IX de manera profiláctica para compensar los bajos niveles. La biofarmacéutica CSL Behring admite que son tratamientos efectivos, pero obligan a los pacientes de esta enfermedad a seguir a rajatabla un horario de inyecciones durante toda la vida. 

"También pueden experimentar sangrados espontáneos, una peor movilidad, daños en las articulaciones o dolor por la enfermedad. Hemgenix permite a las personas con hemofilia B producir su propio factor de coagulación IX, y esto puede reducir el riesgo de sangrado", explica la empresa en su página web. La aprobación de este medicamento se produce por los buenos resultados del ensayo HOPE-B, uno de los más grandes en la investigación de esta enfermedad.

Entre los efectos secundarios de este fármaco se observaron elevación de enzimas en el hígado, dolor de cabeza, niveles elevados de algunas enzimas de la sangre, síntomas parecidos a la gripe, reacciones relacionadas con la inyección, cansancio, náuseas y malestar general.