El pasado miércoles 7 de septiembre, un panel de expertos que asesora a la agencia estadounidense del medicamento –conocida por sus siglas FDA– recomendó la aprobación de AMX0035, un fármaco experimental cuyo nombre comercial es Albrioza y que supone la gran esperanza para los pacientes de esclerosis lateral amiotrófica, una grave enfermedad degenerativa que apenas tienen opciones de tratamiento. Esta recomendación no está exenta de polémica.

Este mismo panel (Comité Asesor de Medicamentos para el Sistema Nervioso Central y Periférico) había rechazado, cinco meses antes, la misma recomendación por 6 votos contra 4. Ahora, tras una intensa campaña de médicos y pacientes a favor de su uso y una autorización para usarse en Canadá, la balanza se decantaba hacia el otro lado por 7 votos frente a 2. Pero no ha habido datos nuevos que apoyen esta decisión.

Albrioza es seguro. Se trata de la combinación de dos compuestos conocidos: fenilbutirato de sodio y ácido taurursodeoxicólico. El primer ensayo, que fue suficiente para que Canadá aprobara su uso, mostraba que los pacientes, a las 24 semanas de tratamiento, habían ralentizado el declive corporal un 25%.

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El problema es que era un ensayo pequeño, de 137 pacientes. Ante la escasez de tratamientos actuales para frenar la ELA (solo existen dos: riluzol y edaranove, y este último no está aprobado en Europa), la administración canadiense dio el visto bueno con la condición de presentar, en el primer semestre de 2024, los resultados de un ensayo mayor, con 600 personas.

Los datos que valieron en Canadá (que aprobó el medicamento el pasado 10 de junio) no fueron suficientes para que los expertos estadounidenses despejaran sus dudas respecto al fármaco. Con todo, la FDA decidió retrasar la decisión final sobre AMX0035 del 29 de junio al 29 de septiembre, esperando que la compañía propietaria del medicamento, Amylyx, presentara nuevos datos.

Sin nuevos datos

Lo que ha hecho la compañía ha sido ofrecer nuevos análisis de los resultados del ensayo. En ellos se afirmaba que la mediana de supervivencia (el punto que deja exactamente al 50% de los participantes por encima y por debajo) de aquellos que tomaron el fármaco desde el principio era 4,8 meses superior que los que empezaron con un placebo.

Estos análisis han sido suficientes para algunos de los expertos del panel. El The Washington Post cita a una de ellos, Liana G. Apostolova, neuróloga de la Escuela de Medicina de Indiana, que indicó que los nuevos análisis la persuadían "de leve a moderadamente" para votar a favor de la aprobación y que "privar a los pacientes de ELA de un medicamento que puede funcionar no es algo que me haga sentir terriblemente cómoda".

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No obstante, para la FDA eso nuevos análisis no son tan persuasivos. Aunque la agencia reguladora suele guiarse por las recomendaciones de sus comités asesores, no está obligada a hacerlo, y apunta que no había nueva información en los datos entregados con posterioridad por Amylyx y que el estudio original tenía ciertos problemas.

La compañía ha tomado la decisión del panel como una gran victoria y espera la aprobación condicional de la FDA. También ha solicitado la revisión y autorización del fármaco a la agencia reguladora europea, la EMA, pero esta todavía no se ha manifestado.

Los plazos de la EMA suelen ser más largos. En junio de 2020 otorgó a AMX0035 una designación huérfana, que se concede a fármacos dirigidos a enfermedades poco frecuentes (la ELA afecta a una de cada 100.000 personas) y que les otorga ciertos incentivos para continuar con la investigación.

La solicitud de autorización de Amylyx llegó a principios de este año, pero no se espera que tenga un veredicto hasta dentro de unos meses y es previsible que se decante por esperar a los datos del gran estudio con 600 pacientes (participan tres hospitales españoles) antes de tomar una decisión.